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研究人员表示，首次针对一种新的免疫疗法进行人体研究，该疗法阻断了肿瘤征用的天然酶以保护自身，该疗法被患有复发性脑肿瘤的儿童很好地耐受，并使许多人能够过上意想不到的更正常的生活几个月。

“我们的孩子基本上都出院了，开始他们的日常活动。他们在学校，我们有上大学的年轻人独自住在宿舍，自己吃药然后来看我们每月一次，”西奥多·约翰逊 (Theodore S. Johnson) 博士说，他是佐治亚州儿童医院和佐治亚州癌症中心的儿科血液学家/肿瘤学家和儿科免疫治疗项目的联合主任。

indoximod 加化疗和/或放疗的1 期试验于2015 年在 CHOG 和亚特兰大儿童医院开始。研究人员招募了来自全国各地的 81 名年龄在 3 至 21 岁之间的儿童，他们患有各种类型的脑肿瘤，这些肿瘤已经复发或从未消退，这被称为进展。大约在试验进行到一半时，研究人员增加了新诊断出患有罕见的侵袭性弥漫性脑桥脑胶质瘤 (DIPG) 的儿童，这种疾病无法通过手术治疗，目前尚无治愈方法。

约翰逊于 4 月 22 日至 27 日在波士顿举行的美国神经病学学会年会上介绍了第一阶段试验的安全性、耐受性和五年结果分析。

Indoximod 抑制 IDO，或吲哚胺 2,3 双加氧酶，胎儿和脑肿瘤都使用这种酶来躲避免疫系统。IDO 抑制剂有助于防止肿瘤使用 IDO 来抑制免疫系统对肿瘤等入侵者的自然反应。约翰逊指出，IDO 抑制剂不会单独起作用，而是与试验一样，与化学疗法、放射疗法或靶向疗法结合使用，这些疗法针对肿瘤用于生长的分子机制。